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首种基因治疗药物Glybera将上市 治愈均价达111万欧元

发布时间:2015-01-13 10:12 |  点击次数:

西方世界的第一种基因治疗药物将在德国上市,其110万欧元(约合140万美元)。
 
Glybera - 适应病症 
该药用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。研究人员发现,缺乏脂蛋白脂酶的患者使用一次Glybera之后,就可以显著减少急性胰腺炎发病率。
 
Glybera - 疗效
在两项II/III期临床试验中,LPLD患者的大腿肌肉接受了一系列的注射,随后数周给予免疫抑制药物减弱对病毒衣壳的免疫反应——Gelsinger的最终死亡原因。在注射12周后,治疗成功地降低了血液中甘油三酯水平,在之后长达2年的时间大大减低了胰腺炎发病率。谢布鲁克大学大学内分泌科医生André Carpentier说患者甚至可以放松饮食限制,也帮助提高了生活质量。更为重要的是,迄今只报道了一次值得关注的副作用——引起了发烧,但在12个小时内便会消除。
 
Glybera - 治疗原理
Glybera利用一种腺相关病毒(AAV)将一个功能性的LPL基因拷贝传递给骨骼肌。北卡罗来纳大学教堂山分校基因治疗中心主任Jude Salmuski 曾在上世纪80年代初创先利用AAV作为基因治疗载体。Salmuski表示,AAV有几个特性,使得它成为一种有吸引力的基因治疗载体。AAV DNA很少整合到宿主基因组中,减少了基因整合的促癌性突变风险。相反的是,AAV可以潜藏,作为染色体外DNA片段继续存在。此外, AAV对人类是不致病的。 
为了利用这种AAV载体,Glybera的开发者移除了病毒基因,用治疗DNA替换了96%的AAV基因组。这一治疗DNA由LPL基因和来自其他病毒的启动子和调控元件组成。他们还添加了将载体引导至骨骼肌的蛋白质。

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参考:

http://www.baike.com/wiki/Glybera

http://www.yicai.com/news/2014/11/4045777.html