深圳市百恩维生物科技有限公司

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百恩维生物临床级慢病毒助力亚洲首宗自体干细胞基因移植 ——亲历手记

发布时间:2015-05-28 11:13 |  点击次数:

    依然清楚的记得,2014年4月21号,香港大学李嘉诚医学院的连祺周教授和台湾少女润润的妈妈俞娴女士来我们公司参观及洽谈,决定让我们公司的技术团队承接临床级慢病毒制备这项非常艰巨的任务。我们是欣喜又紧张。欣喜的是可以参与这样一件有极其重大意义和前沿的临床基因治疗;紧张的是这种项目治疗在国内是首例,在亚洲更是首例,风险和压力并存。

    俞娴女士恳切地和我们谈到了她女儿的一些情况,并且赠给我们每人一本书《妈妈,我还不想去天堂》。通过和俞娴女士的交谈和书本,我们深深的被俞娴女士的伟大的母爱和坚强的付出感动了,也被润润小小的年龄就特别懂事及心疼妈妈而感动。我们了解了患遗传性异染性脑白质退化症(简称MLD)的润润从健康到病情确诊的过程;也了解到俞娴女士为了治愈润润承受了多少煎熬和付出了多么艰辛的努力!以及润润对活下去的渴望!我们深刻地感受到一份责任,希望我们这个团队也能为润润重新好起来贡献一份力量。

我们立即投入临床级慢病毒制备的项目中,公司上下也倾尽全力配合连教授的工作。经过连续的小试和中试,以及生产工艺的优化,我们获得了符合欧盟要求的慢病毒,并且建立一整套的病毒质检方案,病毒的质量得到了连教授的肯定。然后投入了辛苦的大规模制备和更严格的纯化以及质检,公司的技术团队夜以继日,在极短的时间内交付了合格的产品。在和连教授的合作过程中,他们技术团队的辛苦和努力,也让我们深深的体会到,科研人员为了造福人类付出了太多,是真的很拼!

    2014年9月30号,润润进了深圳市二医院的手术室,接受已经基因改造过的自身干细胞的移植手术。手术很成功,大家都很开心。而我们只有深深的祝福!

    2015年5月20号,香港大学召开了题为《港大带领亚洲首宗干细胞介导基因治疗---挽救异染性脑白质退化症患者》的新闻发布会。连教授表示,此次干细胞基因修复技术成功应用的个案,改变了致命性遗传病无药可医的绝望现状。连教授指出,虽然意大利有干细胞基因修复治疗MLD的先例,但其病人为未发病或者发病早期的一至两岁儿童,但润润是MLD发病到中期的青少年发病者,也是国际研究的首宗个案。润润在接受港大和深圳第二人民医院治疗前,曾经前往意大利寻求治疗,但对方认为她的病情已不是初期,再通过干细胞基因移植进行治疗效果不大,连教授说,之所以会接收廖苡安,主要是她的病情还没有恶化到瘫痪或者失明,认为她还有治疗的希望。

    患有“遗传性易染性脑白质退化症”(MLD)的病人,其中枢和外周神经系统因为芳基硫酸酯(ARSA)的活性缺失,使体内芳基硫酸酯(Sulfatide)堆积,从而导致神经系统传导受阻,患者的运动认知障碍会逐渐恶化,出现智力下降、四肢瘫痪、癫痫等神经损害症状,最终在患病几年后去世。MLD的发病率为每10万人中约有1.4到1.8人。

    随着此次自体干细胞基因移植治疗的成功,紧接着的第二例、第三例……都已经在进程中。回想起百恩维人日日夜夜的那些操劳,我们此刻觉得是那么幸福和骄傲,因为有更多的孩子重遇了生的希望,更多的生命可以触碰奢望的健康,更多的家庭也可以像邻里一样笑语欢堂。


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